Försök att bota typ 1 diabetes med egna stamceller

Stamceller från patienten skördas, odlas till det tiodubbla antalet och sprutas sedan tillbaka in i blodbanan. Förhoppningen är att behandlingen hejdar den pågående attacken på insulincellerna och att nybildning av celler stimuleras.

Svänga om immunförsvaret

- Vi har gott teoretiskt stöd för att detta ska fungera, att vi ska lyckas svänga om immunförsvaret och bromsa eller helt stoppa sjukdomsprocessen, säger Per-Ola Carlsson, diabetesläkare på Akademiska sjukhuset i Uppsala och professor vid institutionen för medicinsk cellbiologi samt institutionen för medicinska vetenskaper på Uppsala universitet.

Nyinsjuknade

Tjugo patienter mellan 18 och 40 år ska i den första omgången rekryteras till studien. De ska som längst ha haft diagnosen typ 1 diabetes i tre veckor innan de inkluderas i undersökningen. Så tidigt vet man att patienterna fortfarande har kvar en egen insulinproduktion. Man vet också att kroppens immunförsvar fortsätter att förstöra de insulinbildande celler så att till sist har alla, eller nästan alla, celler dödats.
Hälften av deltagarna behandlas med stamceller, de övriga fungerar som kontrollgrupp.

Skördar stamceller

Efter grundliga undersökningar av bland annat den egna kvarvarande kapaciteten att producera insulin startar behandlingen.
- I behandlingsgruppen skördar vi stamceller från patienterna. Vi använder så kallade mesenkymala stamceller som vi tar från benmärgen i höftbenskammen, säger Per-Ola Carlsson.

Cellen ännu inte bestämt sig

Stamceller har två åtråvärda egenskaper. Den ena är att de under de rätta betingelserna fortsätter att dela sig, i princip hur länge som helst.
Den andra är att de ännu inte har bestämt sig för vilken sorts cell de ska bli.
De mest ursprungliga stamcellerna, de embryonala, kan utvecklas till alla sorters celler i kroppen, en hudcell, en bencell, en nervcell eller en insulinproducerande betacell. De är totipotenta, säger forskarna.
I forskningen används embryonala stamceller från embryon som blivit över vid provrörsbefruktningar. Om de blivande föräldrarna ger samtycke till det tas fosteranlaget, som består av ett fåtal celler, till vara istället för att slängas bort.

Kan stoppa autoimmunitet

De mesenkymala stamceller Per-Ola Carlsson och hans medarbetare använder kommer från vuxna individer och cellerna är mer specialiserade men har ändå förmågan att utvecklas till en rad olika celltyper, framförallt olika former av bindvävs- och stödjeceller i vävnad. De är multipotenta, har uttalat antiinflammatoriska egenskaper och har i patienter vid andra sjukdomstillstånd visats kunna stoppa upp autoimmuna angrepp.
Efter tre till fyra veckors odling i laboratoriet, stamcellerna är nu ungefär tio gånger fler, sprutas de in i blodbanan via en ven.
Insulinbehandlingen fortsätter som vanligt i båda grupperna.

Noggranna analyser

Under uppföljningen kommer patienterna att noggrant och regelbundet kontrolleras. De ska själva mäta sitt blodsocker sju gånger om dagen. Den genomsnittliga blodsockernivån (HbA1c) registreras liksom C-peptid som ger ett värde på den egna insulinproduktionen. Också antikroppar mot betacellerna analyseras för att få en bild av hur kraftigt det autoimmuna angreppet är.

Klara sig utan insulinsprutor

- Ett år efter behandlingen med stamceller ska vi utvärdera försöket och jämföra de båda grupperna, säger Per-Ola Carlsson och berättar att forskarna i första hand är intresserade av hur den egna insulinproduktionen fungerar i båda grupperna och hur många patienter som eventuellt klarar sig helt utan insulininjektioner.
- Även en liten kvarvarande egen insulinproduktion är mycket betydelsefull, tillägger Per-Ola Carlsson och förklarar att diabetessjukdomen då blir avsevärt enklare att kontrollera eftersom det egna insulinet automatiskt svarar på blodsockernivåerna i blodet. Det fungerar då som ett utjämnande stöd till det injicerade insulinet.
- Kanske det räcker med enbart en injektion långtidsverkande insulin per dygn.

Söker sig till skadade celler

I djurförsök har injektioner med mesenkymala stamceller fungerat på det sätt uppsalaforskarna nu hoppas att det också ska göra på patienter.
Behandlingen av diabetessjuka djur har lett till att de återförda odlade stamcellerna söker sig till det ställe där skadade betaceller finns och där stoppat upp immunangreppet.

Utan besvärliga biverkningar

- Den stora fördelen med att använda patienternas egna stamceller är att de inte uppfattas främmande av kroppens immunförsvar. Det innebär att det inte krävs någon livslång immunhämmande behandling som har många allvarliga biverkningar, säger Per-Ola Carlsson.
- Det här skulle kunna bli en behandling för många patienter med typ 1 diabetes.

Per-Ola Carlsson är en av uppsalaforskarna i EXODIAB. Det stora samarbetsprojektet mellan Lunds universitets Diabetescenter och Uppsala universitet.

Text: Tord Ajanki
Bild: Promotive, Dreamstime (benmärgscell)

Läs mer om EXODIAB

• Stort statligt forskningsanslag till LUDC

• Avspark för storsatsning på diabetesforskning